[영-한] 뉴로센스, 유망한 루게릭병 약제 PrimeC의 특허 승인

NeuroSense Therapeutics, a pioneering Israeli biopharmaceutical company, has recently received patent grants in Europe, Japan, and Israel for its promising ALS drug, PrimeC. This achievement represents a significant milestone for the company and further reinforces its intellectual property portfolio. Alon Ben-Noon, CEO, and co-founder of NeuroSense expressed his satisfaction with the patent grants, highlighting the company's anticipation of clinical results from its PARADIGM Phase 2b study later in the year. He emphasized the pressing need for effective ALS therapies and the company's unwavering commitment to addressing this unmet need.

The European Medicines Agency (EMA) has also granted NeuroSense Small and Medium-Sized Enterprise (SME) status, signifying yet another crucial development. This designation offers numerous advantages, including regulatory guidance throughout clinical development, financial incentives, facility inspections, and fee exemptions in the initial years should the therapy gain approval.

PrimeC is an oral, fixed-dose combination of ciprofloxacin, an antibiotic, and celecoxib, an anti-inflammatory medication. Both of these compounds possess well-established safety profiles and have received approval in the United States. The unique combination of these medicines holds the potential to slow the progression of ALS by targeting key mechanisms responsible for motor neuron degeneration. PrimeC is specifically designed to reduce inflammation, combat iron accumulation, and improve RNA processing.

In a previous Phase 2a clinical trial conducted in Israel, an initial formulation of PrimeC, administered three times daily, demonstrated excellent safety and tolerability in ALS patients. Moreover, it exhibited the ability to slow declines in daily activity performance and lung function when compared to a historical group of patients.

The Phase 2b clinical trial of PrimeC represents the next stage in its development. An extended-release formulation of PrimeC, requiring twice-daily dosing, is being tested in the PARADIGM trial. Patients, aged 18 to 75, whose muscle weakness symptoms started less than 2.5 years before enrollment, are participating in the trial alongside their standard ALS medications. The primary objectives of the trial include assessing PrimeC's safety and tolerability, as well as evaluating changes in ALS biomarkers. Secondary goals will focus on assessing the treatment's efficacy in terms of motor abilities, lung health, quality of life, and survival.

Following the completion of the trial, patients will have the opportunity to join an open-label extension phase, where all participants will be treated for up to one year.

PrimeC has been granted orphan drug designation in both the U.S. and the European Union, highlighting its potential to address the needs of individuals suffering from ALS. This designation offers numerous benefits, including exemptions from regulatory fees, assistance with clinical trial protocols, and several years of market exclusivity upon approval. NeuroSense's dedication to advancing PrimeC underscores its commitment to providing a breakthrough therapy for ALS patients, offering hope for a brighter future in the fight against this debilitating disease.

---

뉴로센스(NeuroSense)는 생물 의약품 분야에서 선도적인 위치에 있는 회사로, 최근 유럽, 일본 및 이스라엘에서 자사의 희망찬 ALS 약제인 PrimeC에 대한 특허 승인을 받았다. 이 업적은 회사에게 중요한 이정표를 의미하며 지적재산 포트폴리오를 더욱 강화하는 데 일조하고 있다.

알론 벤-눈(Alon Ben-Noon)은 뉴로센스의 CEO 및 공동 창업자로서, 이번 특허 승인을 대표하여 그 기쁨을 표현했다. 그는 회사가 연말에 PARADIGM 제2b 연구의 임상 결과를 기대하고 있으며 효과적인 ALS 치료의 절박한 필요성과 회사가 이러한 미충족된 요구를 해결하기 위한 결연한 헌신을 강조했다. 유럽 의약품청(EMA)은 뉴로센스에게 중소기업(SME) 지정을 부여했는데, 이는 또 다른 중요한 개발을 나타낸다. 이 지정은 임상 개발 과정에서 규제 지침, 재정 혜택, 시설 검사 및 처방 승인 시 초기 연도에 대한 수수료 면제를 포함한 다수의 이점을 제공한다.

PrimeC는 항생제인 시프로플록사신(ciprofloxacin)과 항염증 약물인 세렉시빕(celecoxib)의 고정 용량 합성 약물이다. 이 두 화합물은 미국에서 승인을 받아 안전한 프로필을 보유하고 있다. 이러한 약물의 독특한 조합은 ALS의 주요 기전인 운동 신경의 변성에 기여하는 핵심 기전을 타겟팅하여 ALS 진행 속도를 늦출 가능성이 있다. PrimeC는 염증을 줄이고 철분 축적을 억제하며 RNA 처리를 개선하는 데 특별히 설계되었다.

이스라엘에서 진행된 이전 제2a 임상 연구에서 PrimeC의 초기 제형이 하루에 세 번 투여되었을 때 ALS 환자에서 우수한 안전성과 내용을 나타냈다. 또한, 이 연구에서는 역사적으로 환자 집단과 비교하여 일상 활동 수행 및 폐 기능 감소 속도를 늦추는 능력도 확인되었다.

PrimeC의 제2b 임상 연구는 그 발전의 다음 단계를 나타내며, 이 연구에서는 하루 두 번 투여되는 PrimeC의 연장방출 제형이 PARADIGM 시험에서 테스트되고 있다. 18세에서 75세까지의 환자 중 병력 등록 이후 2.5년 이내에 근육 약화 증상이 발생한 환자들은 자신의 표준 ALS 약물과 함께 이 연구에 참여하고 있다. 이 연구의 주요 목표는 PrimeC의 안전성과 내용 평가뿐만 아니라 ALS 바이오마커의 변화도 조사하는 것이다. 부수적인 목표는 운동 능력, 폐 건강, 삶의 질 및 생존과 관련된 치료의 효능을 평가하는 것이다.

임상 연구 완료 후 환자들은 최대 1년 동안 모두 참여할 수 있는 개방형 연장 단계에 참여할 수 있는 기회가 주어진다.

PrimeC는 미국과 유럽 연합에서 고위험 환자를 대상으로 하는 희귀 질환 치료를 지원하기 위해 고위험 환자에게 부여된 고립된 특허 치료로 인정받았다. 이 지정은 처방 및 임상 연구 프로토콜 지원을 포함하여 처방에 대한 규제 수수료 면제 및 승인 시 여러 년 동안 시장 독점권 등 다양한 이점을 제공한다. 뉴로센스의 PrimeC 발전을 추진하는 헌신은 ALS 환자를 위한 혁신적인 치료를 제공하는 데 대한 그들의 헌신을 강조하며, 이 진행성 질환과의 싸움에서 밝은 미래에 대한 희망을 제시하고 있다.

[Source: https://alsnewstoday.com/news/primec-potential-als-therapy-earns-patents-in-europe-japan-israel/]